В России разрешат лечение ВИЧ, рака и психических расстройств у детей «не по инструкции». Что такое off-label и в каких ситуациях за это предусмотрена юридическая ответственность

Что происходит

Эксперты проанализировали недавнее распоряжение правительства, касающееся так называемых препаратов off-label: оно утверждает список заболеваний, которые можно лечить зарегистрированными лекарствами, но не «по инструкции». Ранее такая практика законом не регулировалась, и клиники все делали на свой страх и риск.

• Конкретного закона, запрещающего такой способ назначения препаратов, в России нет. Но есть множество нормативно-правовых актов, которые косвенно указывают на неправомерность таких действий.
• В фонде противораковых организаций «Вместе против рака» отметили, что распоряжение распространяется только на детей, а, значит, для взрослых такое лечение теперь вне закона.
• Президент фонда, онкоуролог Баходур Камолов объяснил, почему врачи периодически используют лекарства не по назначению. Например, инструкции к препаратам обычной химиотерапии давно не обновлялись: они просто не «успевают» за мировой клинической практикой, так как появляются новые режимы дозирования или новые показания. А чтобы внести эти изменения в инструкцию, нужны как минимум новые исследования, которые займут годы, тогда как пациенту лечение нужно уже сейчас.

Ранее, 17 мая, премьер-министр РФ Михаил Мишустин утвердил перечень заболеваний, которые можно лечить препаратами не по инструкции. Документ вступит в силу 29 июня 2022 года.

• Сначала предполагалось, что закон коснется только пациентов с онкологическими и онкогематологическими заболеваниями, но в итоге список расширили до 21 позиции.
• В него вошли в том числе сахарный диабет, болезни щитовидной железы, ревматические заболевания (юношеский и инфекционный артриты, артроз), психические расстройства, врожденные аномалии, ВИЧ, туберкулез и COVID-19.
• Применять лекарства off-label можно и при лечении беременных, во время родов, в послеродовом периоде, при оказании паллиативной помощи.
• В декабре 2021-го приняли закон, согласно которому такие препараты, включенные в клинические рекомендации или стандарты оказания медпомощи, можно использовать для лечения детей. По мнению медиков, это стало «большой победой», пишет «РГ».

Как это работает

«Вне инструкции» (off-label) — это намеренное применение лекарственного препарата с медицинской целью в случаях и формах, не предусмотренных в инструкции.

• Среди таких случаев, например, применение лекарства, несмотря на противопоказания или его прием в запрещенной комбинации. Не соответствовать инструкции могут в том числе способы введения и дозы препарата, кратность приема. Например, мизопростолом, который применяется при язве желудка, прерывают беременность. Авастин используется для лечения рака кишечника, а заодно и при заболевании сетчатой оболочки глаз у лиц старше 40–50 лет. Метформин, который выписывают диабетикам, также помогает снизить вес.
• Применение лекарств вне инструкции может регулироваться национальным законодательством. 
• Лечение такими препаратами используется, когда, например, нет других лекарств с доказанной эффективностью или невозможно немедленно начать клиническое исследование лекарства. Такие ситуации возникают, когда у пациента, например, редкий вид опухоли или сразу несколько видов рака.
• Необходимо также согласие пациента или его представителей (например, родителей, если пациент несовершеннолетний). 
• Директор НМИЦ здоровья детей Минздрава РФ Андрей Фисенко отметил, что многие современные эффективные лекарства еще не имеют показаний в инструкции, но зачастую они остаются «последней надеждой у пациента». 

Почему это важно

Вице-президент фонда «Вместе против рака» адвокат Полина Габай заявила, что легализация практики off-label у детей «оголяет» незаконность использования таких лекарств у взрослых.

• Применять лекарства в случаях, не предусмотренных инструкцией, можно было и раньше — по решению врачебной комиссии, но это не делало такую практику законной. Теперь стало очевидно, что она легальна только для лечения детей, а врачи и клиники могут привлекаться к юридической ответственности.
• Из-за этого они, вероятно, начнут избегать таких методов лечения у взрослых, несмотря на их эффективность. По словам Баходура Камолова, это негативно скажется на пациентах, лишит врача выбора последовательности терапий. По оценкам медиков, во взрослой онкологии процент схем off-label доходит до 50–60%.
• Кроме того, это «бьет по бюджету». Например, страховые компании могут не оплатить лечение для взрослых, если при нем был использован «не тот препарат», и даже оштрафовать за это медицинское учреждение, которое проводило лечение. Новое распоряжение правительства никак не решает эту проблему. 
• Из-за отсутствия правового регулирования с применением лекарств не по инструкции было связано много судебных исков. Теперь подобных разбирательств может стать еще больше.

По мнению главы отдела оптимизации лечения подростков и молодежи с онкологическими заболеваниями ФНКЦ им. Дмитрия Рогачева, решение легализовать практику по принципу «вне инструкции» приоритетно именно для детей. Для взрослых это более редкая ситуация, объяснил Николай Жуков.

• В России доля off-label составляет 20% от общего объема назначений лекарств и более 70% — в педиатрии.
• Множество лекарств не зарегистрированы в детских дозировках, поэтому клинические исследования проводятся в основном на взрослых. Соответственно, и применять их в педиатрии нельзя.
• Новый же закон расширит возможности лекарственной терапии у детей и улучшит качество лечения.
• В частности, детские онкоцентры могут закупать лекарства off-label за счет средств ОМС.

При этом Жуков отметил, что с правовой точки зрения врачу было бы спокойнее в случае легализации такой практики. В идеале новое распоряжение правительства должно охватывать в том числе и взрослых пациентов.

Мировая практика

Во многих странах законодательно разрешено применение препаратов off-label.

• В Евросоюзе критерии использования установило Европейское агентство по лекарственным средствам (EMA). Среди них, например, отсутствие лицензированных альтернатив терапии, обзор и оценка имеющихся научных данных по препарату. Медики из стран-членов ЕС могут обращаться к результатам общеевропейских научных исследований при назначении препаратов «вне инструкции». 
• В США регулированием занимается Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA). При этом врачам предоставляют относительную свободу при лечении не по инструкции. Так, доктор может выслать запрос напрямую производителю лекарства о возможности его применения в другой дозировке. 
• При этом во всех странах обязательно нужно согласие пациента или его законного представителя.